EurekAlert: ультразвук повысил эффективность генной терапии мозга

Современные подходы в основном полагаются на местные инъекции в обход ГЭБ. Однако такое введение является высокоинвазивным и не поддается лечению некоторых деликатных областей мозга. Но теперь учёные из Университета Райса, США, разработали новую неинвазивную технологию генной терапии головного мозга. Было обнаружено, что «доставка» генов в различные области мозга с применением ультразвука эффективна даже больше, чем классические инъекции. О новом достижении учёных пишет издание EurekAlert.

Специалисты продемонстрировали безопасную и эффективную технику редактирования генов с помощью фокусированного ультразвука (ФУЗ) для временного открытия ГЭБ для транспортировки внутривенно доставленных механизмов CRISPR/Cas9 в мозг. Отмечается, что технологии редактирования генов CRISPR открывают широкие возможности для продвижения генной терапии и лечения многих трудноизлечимых генетических заболеваний, включая нейродегенеративные расстройства.

Американские учёные проверили эффективность и безопасность одновременного открытия 105 сайтов. В результате они получили положительные результаты в большинстве областей мозга. Наиболее примечательно то, что эффективность доставки генов повышается в каждом целевом сайте. То есть тогда, когда открывается больше сайтов.

Ранее ГЛАС сообщал: генная терапия устранила паралич при повреждении спинного мозга.